Duchenne型筋ジストロフィーと新規治療法
Duchenne型筋ジストロフィーは、DMD遺伝子異常により発症するジストロフィン欠損症である。発症率が男児1/5000人と最も頻度が高い遺伝性筋疾患で、世界中に患者が存在し、治療法の開発が待ち望まれている。
近年、米国・日本でエクソンスキッピング誘導療法薬、欧州でのリードスルー誘導療法薬が当局から承認を受け、臨床現場で新規治療薬の使用が可能となった。
治療可能となったDMDの現状と課題について発表する。
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https://forms.gle/KZEY1waLsukeDTqm9
事前申し込み:令和5年5月9日(火)17:00まで
※事前申し込みいただいた方には当日参加URLをお知らせいたします。
ご参加お待ちしております。